研治人类眼疾老鼠仔建功
为研究遗传眼疾基因治疗载体与毒性关系,研究人员在刚出生的小鼠体内注射腺相关病毒,“选择新生小鼠的原因在于,视网膜下注射病毒对新生小鼠的眼睛结构的破坏较小,而且病毒可以扩散感染整个视网膜。”熊博士说,会将小鼠们分为实验组和对照组,观察的时间由30天到一年不等。研究团队发现,病毒感染后时间愈久,眼睛被破坏的程度愈严重。
研究人员在该项目中共测试了十几个不同的顺式调控序列,这些DNA序列是从人类基因组或者其他生物的基因组中克隆(Clone)出来的,都是在眼科研究中较为常用的序列,可以驱使目标基因在眼睛的细胞中转录表达。结果显示,即使当目标基因序列都相同时,有些顺式调控序列会导致该AAV造成视网膜的炎症和毒性,而有的则未造成炎症。