具备帕金森核心表型的动物模型建成了

  中评社北京7月25日电/据科技日报报道,帕金森病是一种常见的神经系统变性疾病,主要影响65岁以上的老年人,发病率达2%-3%。此病因较高的发病率、早期诊断的困难以及治疗效果不佳等问题严重影响国民健康,给患者家庭与社会保障带来沉重负担。

  科技日报记者25日从中科院昆明动物研究所获悉,该所胡新天课题组与中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心仇子龙课题组合作,建成了具备帕金森核心表型的基因编辑成年猕猴模型。著名国际期刊《神经科学通报》发表了这一成果。

  帕金森病研究急需医学模型

  1817年英国医生詹姆斯·帕金森首先对此病作了详细的描述,其临床期核心症状为运动迟缓,伴随静止性震颤、肌强直与姿势异常等临床表现;同时患者可伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状。

  此外,帕金森病患者还可出现情绪低落、焦虑、认知障碍等非运动症状。疲劳感也是帕金森病常见的非运动症状。其诊断主要依靠病史、临床症状及体征。一般的辅助检查多无异常改变。目前,帕金森病的病因与发病机制仍不明确,但是表型清楚。其典型病理特征包括中脑黑质致密区多巴胺能神经元的大量丢失与相关脑区出现磷酸化α-突触核蛋白聚集形成的路易小体。

  因医学伦理学的限制与实验风险,操作帕金森病病因并观察疾病进程的研究不可能在者上开展,目前可行的最佳方案是借助与人类行为表现与神经系统结构和功能都高度相似的非人灵长类动物来开展研究。为了对帕金森病的病因、早期诊断与干预等重要问题进行深入探索,急需从发病原因和疾病发展过程的角度,模拟疾病发生的病因性生物医学模型,而模拟人类帕金森病基因突变的基因编辑帕金森病动物模型是其中一种。值得注意的是,神经毒素诱导的经典猕猴模型只能模拟帕金森病的结果,不能从发病原因的角度模拟帕金森病的发生与发展过程,不是病因性模型。所以,建立模拟人类帕金森病病因与病程发展的非人灵长类动物基因编辑的帕金森病模型,将对帕金森病基础研究,临床早期诊断与治疗的发展提供全新的思路。