医疗健康或成香港产业新支柱

　　中评社北京4月22日电／据大公报报导，近期围绕医疗健康的新闻，最瞩目的当属美国政府大削公共卫生开支及研究资助，并计划合并美国国立卫生研究院（NIH）辖下多个研究所，大量研究中的项目被煞停。产业未来发展阴霾密布下，难得听到一个来自国内的好消息，大约五年前投资的一间中国基因疗法公司，自主研发用于治疗中重度血友病B成年患者的新药，近日通过了国家药品监督管理局的审批，成为国内首个获批上市的基因治疗药物。

　　血友病是一种罕见的遗传性疾病，于2018年就被收录于中国《第一批罕见病目录》，因应患者缺乏的基因，可分为血友病A和血友病B。血友病B是由凝血因子Ⅸ缺乏引起，患者会反复出现自发性的关节、肌肉和软组织出血，严重者可导致关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。据世界血友病联合会数据，全球有超过3.8万血友病B患者，在中国已注册登记的血友病B患者约3800人。

　　由于患者群体小，商业化效益低，罕见病药物一向非传统药厂优先研发项目。目前，血友病B患者主要依赖定期接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ进行替代治疗，最大缺点是不能根治，患者需要定期用药，终身反复用药存在感染风险和造成生活不便，而且每次用药收费高昂，长期治疗会为患者带来沉重的经济负担。

　　随着基因研究进步，近年冒起了一些创新药公司，致力研发前沿的基因治疗。基因疗法是指将外源正常基因导入靶细胞，思路为“基因补偿”，如血友病B患者需导入人凝血因子IX基因，以填补先天缺失，目标是从源头上纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，帮助患者摆脱需要终生频繁静脉注射用药的困扰。

　　刚获批的国内首个基因治疗新药“信玖凝”（通用名：波呱达可基注射液），采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，是由长期研究腺相关病毒基因疗法的“信念医药”所研发和生产，技术路径是以rAAV为载体，携带人凝血因子Ⅸ基因，通过单次静脉给药进入人体，注入后会在肝脏持续发挥促凝血活性，具有一针治愈或长期有效的疗效。

　　腺相关病毒是科学家在研发脊髓灰质炎疫苗时发现的，可以感染各种细胞，在人体内覆制繁衍，但不会引发任何疾病。由于拥有非致病特性，科学家想到了对其进行改造──保留它的外壳，用以携带治疗基因，经注射递送到人体内的靶点细胞，替代丧失功能的基因。