港大研发新型基因编辑工具

　　中评社北京3月10日电／据大公报报道，研发新型基因编辑工具，有助医治更多遗传疾病。香港大学李嘉诚医学院生物医学学院研究团队最近成功研发出新型蛋白变体，命名为KKH－SaCas9－SAV1和SAV2。团队表示，该项研发的目标准确度大大提升，能针对致病的等位基因进行编辑而不影响健康的等位基因，让基因编辑应用于治疗更多遗传疾病时更为安全。相关研究成果，现已在国际科学期刊《Nucleic　Acids　Research》发表。

　　CRISPR－Cas9是一种能够编辑活细胞中指定的脱氧核醣核酸片段的强大工具，而将其应用于医治带有单碱基突变疾病的需求一直相当大，而现有的技术能力十分有限。

　　港大研究团队成功研发出源自金黄葡萄球菌的Cas9（SaCas9）核酸酶的新型蛋白变体，命名为KKH－SaCas9－SAV1和SAV2。相对于原型的目标准确度大大提升，具体来说，KKH－SaCas9－SAV2减少了超过95%在编辑人体细胞DNA上的脱靶现象，同时保留了超过80%原型SaCas9的编辑能力。

　　团队又发现了KKH－SaCas9－SAV1和SAV2区分单碱基变异目标，包括远离PAM位置者的独特功能。这项发现可将基因编辑的范围扩大到许多以前无法重点治疗的单一突变及与SNP相关的疾病，同时避免在编辑过程中影响与之高度相似的健康等位基因。

　　领导研究的港大医学院生物医学学院助理教授黄兆麟表示，团队研发的新型KKH－SaCas9是一种十分重要的核酸酶，可应用于精确地编辑生物医学治疗目标及体内基因编辑等方面。这可能使基因编辑应用于治疗更多遗传疾病时更为安全。